國家醫(yī)療保障局對十三屆全國人大三次會議

第1208號建議的答復

醫(yī)保函〔2020〕189號

您們提出的“關于將罕見病用藥納入醫(yī)保目錄的建議”收悉，經商國家衛(wèi)生健康委，現(xiàn)答復如下：

醫(yī)保部門高度重視罕見病的醫(yī)療保障工作。一是在醫(yī)保待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內住院費用報銷比例分別達到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達到當地職工年平均工資和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內支付比例達50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內醫(yī)療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。

二是在醫(yī)保支付范圍方面，國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內藥品數量從1535個增加到2709個。2019年國家醫(yī)保目錄調整中，將原發(fā)性肉堿缺乏癥、青年帕金森等罕見病用藥新增納入了目錄。同時，通過準入談判將肺動脈高壓、C型尼曼匹克病等罕見病用藥大幅降價后納入了目錄。據統(tǒng)計，目前已在我國上市且有適應癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。

三是在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔的政策范圍內醫(yī)療費用給予補助，進一步降低其醫(yī)療負擔。原則上，低保對象、特困人員、農村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內政策范圍內住院費用救助比例約70%。

四是2018年以來，我局會同衛(wèi)生健康委、藥監(jiān)局等部門，堅持“招采合一、量價掛鉤”的原則，對通過仿制藥質量和療效一致性評價的多家競爭的藥物開展藥品集中帶量采購，治療肺動脈高壓的安立生坦中選價格從115.97元/片下降到20元/片。國家集中帶量采購已實現(xiàn)從試點到全國擴圍和常態(tài)化運行，下一步將把包括罕見病用藥在內的更多品種納入集采。

總的來說，符合條件的罕見病藥品基本已全部被納入了基本醫(yī)療保險支付范圍。部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于遠超基金和患者承受能力，無法被納入基本醫(yī)保支付范圍。

下一步，我們將立足基本醫(yī)?！氨；尽钡亩ㄎ?，結合參保人用藥需求、醫(yī)?；I資能力等因素，通過嚴格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。同時，按照《中共中央國務院關于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》（中發(fā)〔2020〕5號），積極研究罕見病的用藥保障措施，著力提升罕見病用藥保障水平。

感謝您們對醫(yī)療保障事業(yè)的支持和關心。

國家醫(yī)療保障局

2020年12月2日