國家醫(yī)療保障局對十三屆全國人大三次會議

第6403號建議的答復(fù)

醫(yī)保函〔2020〕194號

您提出的“關(guān)于建立中國罕見病醫(yī)療保障多方支付機(jī)制的建議”收悉，經(jīng)商國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委、民政部、銀保監(jiān)會、紅十字會，現(xiàn)答復(fù)如下：

自基本醫(yī)療保險制度建立以來，醫(yī)保部門高度重視罕見病的用藥保障工作，國家層面先后發(fā)布了5版醫(yī)保藥品目錄，目錄內(nèi)藥品數(shù)量從1535個增加到2709個。通過調(diào)整醫(yī)保目錄，實現(xiàn)了用藥保障范圍不斷擴(kuò)大和目錄結(jié)構(gòu)的優(yōu)化，目錄中包括了如重組人凝血因子、利魯唑等罕見病藥物和大多數(shù)對癥治療的藥物。在2019年國家醫(yī)保藥品目錄調(diào)整過程中，新增治療兒童患者的原發(fā)性肉堿缺乏癥的左卡尼汀口服溶液，并通過準(zhǔn)入談判將多發(fā)性硬化癥的特立氟胺片、治療C型尼曼匹克病的麥格司他膠囊以及治療肺動脈高壓的司來帕格片、波生坦片、馬昔騰坦片和利奧西呱片等10余個罕見病藥品納入了國家醫(yī)保藥品目錄，價格明顯下降，罕見病患者保障水平明顯提升。據(jù)統(tǒng)計，目前已在我國上市且有適應(yīng)癥的50余種藥品中，已有40余種納入了國家醫(yī)保藥品目錄。同時，對于部分價格特別昂貴的特殊罕見病用藥，由于超出基金和患者承受能力等原因，無法被納入基本醫(yī)保支付范圍。

在待遇水平方面，目前職工醫(yī)保、城鄉(xiāng)居民醫(yī)保政策范圍內(nèi)住院費用報銷比例分別達(dá)到80%以上和70%左右，統(tǒng)籌基金最高支付限額分別達(dá)到當(dāng)?shù)芈毠つ昶骄べY和居民可支配收入的6倍左右。此外，大病保險已覆蓋城鄉(xiāng)居民醫(yī)保參保人群，政策范圍內(nèi)支付比例達(dá)50%左右。2019年，大病保險起付線降為上年人均可支配收入的50%，政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用支付比例提高到60%，并對貧困人口實行傾斜支付政策。

在醫(yī)療救助方面，通過資助包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾參加基本醫(yī)療保險，并對其參保后個人及家庭難以承擔(dān)的政策范圍內(nèi)醫(yī)療費用給予補(bǔ)助，進(jìn)一步降低其醫(yī)療負(fù)擔(dān)。原則上，低保對象、特困人員、農(nóng)村建檔立卡貧困人口等救助對象年度救助限額內(nèi)政策范圍內(nèi)住院費用救助比例約70%。

在救助幫扶方面，一是將符合條件的貧困罕見病患者或其家庭及時納入城鄉(xiāng)最低生活保障、特困人員救助供養(yǎng)范圍。指導(dǎo)各地優(yōu)化簡化社會救助申請審核審批程序，落實分散供養(yǎng)特困人員委托照料業(yè)務(wù)。二是加大臨時救助力度。指導(dǎo)各地認(rèn)真貫徹落實《民政部財政部關(guān)于進(jìn)一步加強(qiáng)和改進(jìn)臨時救助工作的意見》（民發(fā)〔2018〕23號），進(jìn)一步明確臨時救助對象范圍和類別、合理制定救助標(biāo)準(zhǔn)、拓展完善救助方式，不斷提高臨時救助對罕見病患者的制度可及性和救助時效性。2018年全國共向包括罕見病在內(nèi)的人員實施臨時救助917.7萬人次。三是引導(dǎo)慈善力量參與罕見病患者幫扶。開展了一批特色鮮明、具有廣泛社會影響力的品牌項目，為罕見病患者群體提供救助。

總的來說，符合條件的罕見病藥品已基本納入了基本醫(yī)療保險支付范圍，并為貧困罕見病患者提供了醫(yī)療救助、慈善幫扶等多方面的解決渠道。但從基本醫(yī)?；鸪惺苣芰砜?，2019年城鄉(xiāng)居民醫(yī)保人均籌資僅800元左右，基本醫(yī)保難以承受一些特別昂貴的罕見病用藥費用。

對于您提出的“建立罕見病專項基金”的建議，我們將加強(qiáng)研究。據(jù)了解，一些社會組織已經(jīng)開展了針對某種特定罕見病的專項慈善活動，如紅十字會設(shè)立我國首個0-14周歲貧困重型再生障礙貧血兒童的專項基金——東方天使基金，截至目前共救助患兒近300人，資助總額700余萬元。

下一步，我們將立足基本醫(yī)?！氨；尽钡亩ㄎ?，結(jié)合參保人用藥需求、醫(yī)保籌資能力等因素，通過嚴(yán)格的專家評審，逐步將療效確切、醫(yī)保基金能夠承擔(dān)的罕見病藥物納入醫(yī)保支付范圍。繼續(xù)做好對包括罕見病患者在內(nèi)的困難群眾救助幫扶，一方面強(qiáng)化醫(yī)療救助兜底功能，另一方面加強(qiáng)與慈善組織的合作，引導(dǎo)慈善組織、慈善力量在罕見病等特定領(lǐng)域發(fā)揮作用等。同時，按照《中共中央國務(wù)院關(guān)于深化醫(yī)療保障制度改革的意見》要求，積極研究罕見病用藥保障措施，著力提升罕見病用藥保障水平。

感謝您對醫(yī)療保障事業(yè)的支持。

國家醫(yī)療保障局

2020年12月2日