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根據(jù)一份新的報告,干細胞療法可能是治療血友病A的新療法的關鍵。血友病是一種遺傳病,其患者的血液不能正常凝結。Yupo Ma及其同事培育了一種改造的干細胞,它可以讓血友病小鼠產(chǎn)生血友病A患者缺失的蛋白質(zhì),這可以讓這些小鼠在受傷后停止出血。此前用基因療法治療血友病的嘗試因為各種原因而失敗了,包括被免疫系統(tǒng)排斥。
這組科學家使用了能制造第八因子蛋白質(zhì)的小鼠纖維原細胞,然后把這些改造后的細胞注射進了血友病小鼠的肝臟。在注射的7天后,接受治療的小鼠產(chǎn)生了當它們的尾巴被切掉時足以制止出血的第八因子,而未經(jīng)治療的小鼠在幾小時之后就死亡了。接受治療的小鼠產(chǎn)生的第八因子只有健康小鼠的大約16%,然而,這種治療看上去足夠防止大量出血,并可以逆轉(zhuǎn)血友病A的主要癥狀。這組作者提出,這種類型的干細胞療法還可能被證明對于治療其他遺傳病有用。