病毒可自然感染細(xì)胞，它本身就有一套機(jī)制可將基因送入細(xì)胞核表現(xiàn)，因此為一高效率的基因傳送系統(tǒng)。在利用病毒時(shí)，通常是把某個(gè)病毒基因拿掉，然后以治療基因取代而制備出具有感染力的病毒。但在設(shè)計(jì)任何一種病毒載體時(shí)，最重要的便是將病毒本身會(huì)致病的基因剔除，同時(shí)也須避免病毒發(fā)生突變而產(chǎn)生有傳染力且會(huì)致病的病毒。目前常用的病毒有反轉(zhuǎn)錄病毒、腺病毒、腺相關(guān)病毒與簡(jiǎn)單病疹病毒等。

　　這些病毒各有其優(yōu)缺點(diǎn)，如反轉(zhuǎn)錄病毒是最早使用也是最普遍的載體，它可將目標(biāo)基因嵌入細(xì)胞染色體，因此可長(zhǎng)期表現(xiàn)所需的蛋白質(zhì)，但反轉(zhuǎn)錄病毒只能將基因送入會(huì)分裂的細(xì)胞，對(duì)于體內(nèi)許多不會(huì)分裂的細(xì)胞，如腦、神經(jīng)細(xì)胞，則無(wú)法成功。同時(shí)，若目標(biāo)基因被嵌入染色體內(nèi)調(diào)控細(xì)胞生長(zhǎng)的基因位置，而將其截?cái)?，則可能引發(fā)癌癥。腺病毒則可感染不分裂細(xì)胞，同時(shí)也已用來(lái)作為預(yù)防呼吸道感染的疫苗，因此也可作為基因治療載體，不過(guò)臨床實(shí)驗(yàn)中發(fā)現(xiàn)會(huì)產(chǎn)生強(qiáng)烈副作用，此乃因腺病毒本身基因也會(huì)在細(xì)胞內(nèi)表現(xiàn)，而誘發(fā)強(qiáng)烈的免疫反應(yīng)，因此新開(kāi)發(fā)的載體已作改良將病毒本身基因去除。

　　腺相關(guān)病毒則是另一種可將基因嵌入染色體的病毒，此病毒本身并不會(huì)造成病癥，因此相對(duì)安全，但在制造此病毒時(shí)，須要利用腺病毒提供必要的蛋白質(zhì)，因此在制造腺相關(guān)病毒后，須確保里面并不含有腺病毒才不會(huì)造成不必要的副作用；此外，腺相關(guān)病毒本身非常小，醫(yī)學(xué)教.育網(wǎng)搜集整理因此所能攜帶的目標(biāo)基因大小只能到3.5～4千個(gè)堿基對(duì)，因而限制了它的用途。至于簡(jiǎn)單病疹病毒則可感染神經(jīng)細(xì)胞，因此適合用于治療神經(jīng)退化性疾病，如帕金森氏癥、艾茲海默癥等。