千禧年出生的小惠千，剛剛過完11歲的生日，就因患急重型再生障礙性貧血，住進(jìn)了醫(yī)院無菌艙，等待骨髓移植。由于長(zhǎng)期激素治療的刺激，她顯得有些虛胖。沒有了媽媽的懷抱，沒有了自由的空間，沒有了可愛的玩偶，沒有了夸贊的老師，沒有了少年的伙伴，這些足夠讓她幼小的心靈經(jīng)受難忍的傷感。再生障礙性貧血（簡(jiǎn)稱再障）是兒童期較為嚴(yán)重和難治的血液病之一。急性重型再障如不進(jìn)行積極的治療，平均生存期只有3個(gè)月。

“再障是一種表面沉默卻極具殺傷力的疾病，青少年兒童是高發(fā)人群之一，一旦發(fā)病甚至可能命懸一線。”中華醫(yī)學(xué)會(huì)兒科分會(huì)血液學(xué)組委員、天津血液病研究所血液兒科主任竺曉凡教授指出：有的兒童再障是家長(zhǎng)隨意給孩子用藥而導(dǎo)致的，有些已經(jīng)患了再障的兒童由于家長(zhǎng)自行用藥而耽誤了治療，需要引起廣大家長(zhǎng)的警惕。發(fā)病率有上升趨勢(shì)再障的發(fā)病率具有地域差異性。西方國(guó)家每年發(fā)病率估計(jì)約為0.2/10萬人。亞洲的發(fā)病率為西方國(guó)家發(fā)病率的2—3倍。之前流行病學(xué)研究結(jié)果表明，我國(guó)再障患者發(fā)病率為0.74/10萬人。“從門診病人情況來看，再障的發(fā)病率有上升趨勢(shì)。”

中華醫(yī)學(xué)會(huì)血液學(xué)分會(huì)（副主任委員）紅細(xì)胞貧血學(xué)組組長(zhǎng)、天津醫(yī)科大學(xué)總醫(yī)院血液內(nèi)科主任邵宗鴻教授指出，中國(guó)是再障大國(guó)，其發(fā)病率是歐美的2—3倍，由于人口基數(shù)大，其總體病人絕對(duì)數(shù)遠(yuǎn)超歐美，因此再障在中國(guó)是很大的挑戰(zhàn)。“再障是一種骨髓衰竭性疾病，以全血細(xì)胞減少為特征。”邵宗鴻教授對(duì)再障作了形象的比喻：急性白血病是造血良田的荒蕪化，草蓋住苗，有草有苗；而再障是造血良田的沙漠化，連草連苗都沒有。“在某種程度上，對(duì)人類的危害極大，甚至超過急性白血病等其他造血疾病。”發(fā)病初期癥狀不明顯再障如同沉默的殺手，在發(fā)病初期表現(xiàn)得“沉默不語”，盡管已經(jīng)出現(xiàn)骨髓造血功能低下、全血細(xì)胞減少和貧血，但一般很難察覺。然而，一旦疾病急速進(jìn)展便具有極大的殺傷力，患者會(huì)出現(xiàn)嚴(yán)重的貧血，皮膚黏膜出血、視網(wǎng)膜出血和感染征候群，不僅生活質(zhì)量一落千丈，甚至要在死亡線邊緣徘徊掙扎醫(yī)學(xué)|教育網(wǎng)搜集整理。

“10—25歲的青少年兒童與60歲以上的老人是再障的主要發(fā)病人群。”竺曉凡教授特別提醒家長(zhǎng)如果兒童及年輕患者出現(xiàn)身材矮小、咖啡斑及骨骼異常常提示可能為先天性再障，應(yīng)值得家屬警惕。竺曉凡教授指出，家長(zhǎng)要細(xì)心觀察孩子，“小孩子是不會(huì)裝病的，看到孩子不愛玩，面色不好，有鼻出血，身上有出血點(diǎn)，最好帶孩子到醫(yī)院查下血常規(guī)。”兒童患病率可能高于白血病由于再障的發(fā)病機(jī)制比較復(fù)雜，藥物治療不如白血病化療的目標(biāo)那么明確，而且即使治療有效，也需要至少3個(gè)月以上才能緩慢地逐漸顯現(xiàn)出來。因此，從某種角度來說，治療再障比治療白血病難。張鳳奎教授介紹說，目前人們普遍存在一種認(rèn)識(shí)誤區(qū)，談到血液疾病就只知道白血病，其實(shí)兒童再障的嚴(yán)重程度并不亞于白血病。盡管其年發(fā)病率低于白血病，但因?yàn)榇嬖跉v年患病人數(shù)累積的情況，所以從總的患病率來看，兒童再障可能高于白血病。再障的發(fā)病原因比較復(fù)雜，某些藥物、化學(xué)毒物、病毒感染、電離輻射等都有可能誘發(fā)疾病的發(fā)生，尤其是絕大多數(shù)再障病人找不到確切的發(fā)病原因，因此很難預(yù)防。“

再障的及時(shí)診斷和早期有效治療，比預(yù)防更為重要。“張鳳奎教授建議，當(dāng)病兒出現(xiàn)不明原因的貧血、白細(xì)胞減少，尤其是血小板減少時(shí)，必須考慮到再障的可能性。濫用抗生素后果很嚴(yán)重第46屆美國(guó)血液學(xué)年會(huì)已明確提出再生障礙性貧血是由于多種原因引起的T淋巴細(xì)胞異常，導(dǎo)致自身造血干細(xì)胞和祖細(xì)胞的過度凋亡，屬于自身免疫性骨髓衰竭疾病。少部分再生障礙性貧血患者為先天性，源于常染色體隱性遺傳。大約70%—80%為后天獲得性，發(fā)病原因難以確定，稱為獲得性再障，其中有少數(shù)病例是由藥物、感染和接受放化療等引起。對(duì)此，竺曉凡教授表示：”最常見的家長(zhǎng)給孩子隨意用藥的現(xiàn)象就是孩子發(fā)燒了，家長(zhǎng)給孩子吃抗生素，因?yàn)楦腥臼窃僬系陌Y狀之一，如果孩子是再障你給孩子吃抗生素根本不管用，而且濫用藥物還會(huì)誘發(fā)再障。正確的做法是到醫(yī)院驗(yàn)個(gè)血常規(guī)，在醫(yī)生指導(dǎo)下用藥。

“醫(yī)生對(duì)再障認(rèn)識(shí)不足由于再障發(fā)病機(jī)理尚不清晰，在中國(guó)，無論公眾還是臨床醫(yī)生，對(duì)于再障疾病認(rèn)知及治療都有提升空間。為了進(jìn)一步了解目前我國(guó)再障疾病臨床診療現(xiàn)狀，近日，賽諾菲攜手國(guó)內(nèi)權(quán)威專家，啟動(dòng)了首個(gè)”中國(guó)再生障礙性貧血登記研究“，其結(jié)果將為今后臨床醫(yī)生規(guī)范化診斷治療再障提供借鑒參考。賽諾菲醫(yī)學(xué)專家Dr. Richard Kadota強(qiáng)調(diào)，由于再障需要系統(tǒng)治療，因此治療的規(guī)范性和科學(xué)性無論對(duì)于患者還是醫(yī)生無疑都是一種考驗(yàn)和要求。”患者不放棄、不拖延，醫(yī)生規(guī)范化治療成為首要遵循原則。“邵宗鴻教授也表示，由于再生障礙性貧血的治療是一個(gè)長(zhǎng)期的過程，無論臨床醫(yī)生還是患者家屬都應(yīng)注意賦予患者更多的支持，鼓勵(lì)患者樹立正確面對(duì)疾病的積極態(tài)度和治療信心。

同時(shí)在治療時(shí)也應(yīng)嚴(yán)密監(jiān)測(cè)和認(rèn)真執(zhí)行各項(xiàng)護(hù)理措施， 做好心理護(hù)理給予全方位的康復(fù)支持。規(guī)范化治療助力患者在全球各地，針對(duì)再生障礙性貧血治療的各種研究從未停止過探索的腳步。隨著相關(guān)治療指南的陸續(xù)問世，再障的規(guī)范化治療路線圖開始逐漸明朗。“免疫抑制治療就是近年來得到充分肯定，并取得顯著療效的再障治療方案。”張鳳奎教授介紹說，國(guó)際上，大量臨床數(shù)據(jù)肯定了以抗胸腺細(xì)胞免疫球蛋白（ATG）即復(fù)寧為代表的免疫抑制治療的價(jià)值。2009年英國(guó)血液病學(xué)標(biāo)準(zhǔn)委員會(huì)指南推薦即復(fù)寧為再障的一線治療方案，并成為唯一被SFDA批準(zhǔn)用于治療再障的進(jìn)口ATG產(chǎn)品。“迄今為止，即復(fù)寧是唯一在中國(guó)獲準(zhǔn)用于治療再障的進(jìn)口ATG產(chǎn)品，目前已普遍用于治療再障。”